
在很多人的印象中,白血病往往与“危急”“移植”“化疗”紧密相连。但您是否知道,有一种白血病,孩子靠“吃药”就能控制病情,像慢性病一样长期稳定生活?
今天,就让我们通过一个真实的小患者故事,带您认识这种“特殊”的白血病——慢性粒细胞白血病(简称“慢粒”,CML)。
11岁的小红(化名)2个月前因发热去当地医院检查,血常规提示白细胞计数232×109/L(正常值4-10×109/L),明显高出正常值。全家人顿时紧张起来,立即带到佛山市妇幼保健院儿科血液专科门诊就诊。
儿童血液专科学科带头人王淑红仔细查体,发现小红腹部膨隆,脾巨大,结合检查结果高度怀疑白血病。随后,小红被收治入儿科一区病房,完善骨髓穿刺以及染色体、基因等检测,最终确诊为慢性粒细胞白血病。
这是一种罕见类型的白血病,确诊后小红及其家长积极配合,在接受口服靶向药物治疗后病情慢慢趋向稳定,白细胞计数逐渐下降,脾肿大也慢慢缓解。目前,小红已进入稳定期,病情控制良好,已顺利出院,在家按时服药即可。
提起白血病,很多人脑海中第一时间闪过的是“不治之症”“化疗”“骨髓移植”这样的字眼。其实,在白血病家族,慢性粒细胞白血病并没有那么可怕,因为它像高血压、糖尿病一样,是一种可治、可控的“慢性疾病”,甚至通过规范治疗能够实现停药达到功能性治愈。

(图片来自网络,侵删)
2025年9月22日,我们迎来第18个“国际慢粒日”。这一日期的设定,源于慢粒的标志性特征——“9·22”,象征人类的9号和22号染色体易位形成费城染色体,并产生异常的融合基因BCR-ABL1,导致骨髓粒细胞不受调控的异常增殖,抑制骨髓正常造血,外周血白细胞数目增多。儿童慢粒属于罕见疾病,全球年发病率为0.6~1.2例/100万人口,发病率与年龄呈正相关:在15岁以下儿童中占白血病病例的2%~3%。
那么什么是“慢粒”病?如何治疗呢?今天我们一起来了解一下。

儿童慢粒临床表现无特异性,部分患儿无症状,常在体检或其他原因检验血常规时发现白细胞计数异常增高。主要临床表现为脾大及脾大引起的腹胀满,贫血及贫血引起的乏力、心悸,反复感染、体重减轻、骨痛等。

上述症状都不具备特异性,慢粒就像一个隐匿的杀手,等我们发现它的时候,疾病可能已经进入急变期、加速期。校园筛查血常规、家庭体检等有助于早期发现慢粒。
慢粒的确诊主要依据临床症状及体征、外周血细胞形态学异常、骨髓出现费城染色体阳性的细胞、BCR-ABL1融合基因阳性。
慢粒的主要治疗药物为针对BCR-ABL1融合基因的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),口服此类药物可控制病情,延长生存期。大多数患者需要接受多年持续治疗,期间要定期监测,最大限度减少副作用、管理合并症并优化生活质量。对于无法通过TKI治疗实现长期疾病控制的患者,骨髓移植仍然是一个有价值的治疗选择。
自TKI面世,慢粒已成为一种可控可治的慢性疾病,早发现、早期规范地接受治疗及监测,多数患者可获得良好预后,甚至有望实现功能性治愈。

来源:儿科 麦子荆
审核:儿童血液专科学科带头人 王淑红、副主任医师 刘宏涌
编辑:宣教科全媒体编辑部



